 | Дата эфира: 5 июня 2020 г. |
Сегодня лечение спинальной мышечной атрофии «старым» препаратом (который был выпущен два года назад) стоит 750 тысяч долларов в год, а новым – 1,5 миллиона долларов.
Спинальная мышечная атрофия – очень редкая болезнь, но очень серьезна, из-за этой болезни у ребенка перестают расти мышцы, и он не может ни перевернутся, ни сесть, ни встать. Долгие годы у людей с этой болезнью не было надежды на излечение, но все изменилось, когда опубликовали первые результаты использования лекарства, которое называется Спинраза. Лекарственная терапия помогала детям, которые не могли даже повернуться с одного бока на другой, и через какое-то время они начинали ходить.
В организме человека за выработку особого белка, который называется СМН, отвечают два гена: основной вырабатывает 85% этого белка, а второй, дополнительный – 15%. Данный белок способствует выживанию моторных рецепторов. При спинальной мышечной атрофии у человека не работает основной ген, что приводит к отмиранию этих рецепторов.
Спинраза способствует активации дополнительного гена, что позволяет увеличить выработку этого белка до количества, необходимого для выживания моторных рецепторов. Причем для лечения такой препарат нужно давать человеку в течения всей жизни.
Недавно появился новый препарат, он очень дорогой, но его достаточно ввести один раз в жизни. Данный препарат называется Золгенсма, он попадает в мотонейроны Центральной нервной системы с помощью специального вируса, который не заражает человека. Затем в этих нейронах он начинает продуцировать белок СМН.
Такой препарат стоит практически 1,5 миллиона долларов, что для любой семьи – не подъемная сумма. Такая проблема встала перед семьей Мартыновых, поэтому они обратились за помощью, и собирают деньги на лекарство. Подробнее об этом вы можете узнать здесь
