Американские ученые создали новый препарат, который позволит вылечить болезнь Хантингтона – смертельное неврологическое заболевание.
Что такое болезнь Хантингтона
Болезнь Хантингтона (хорея Хантингтона) – это одно из самых тяжелых прогрессирующих заболеваний нервной системы. Причиной заболевания является мутация гена, которая приводит к выработке и накоплению токсических белков в головном мозге.
Болезнь Хантингтона может развиться в любом возрасте, но чаще первые симптомы появляются в 30-50 лет. Первыми симптомами могут быть неусидчивость и суетливость движений, что редко расценивается как проявления заболевания. Со временем двигательные нарушения нарастают и могут привести к инвалидности.
Характерны частые, внезапные, неритмичные судорожные движения конечностей или туловища. Возможны спазмы лицевой мускулатуры, всхлипывания, нарушения артикуляции. Страдает координация движений при ходьбе: походка становится «танцующей». Память остается сохранной вплоть до поздних стадий заболевания, однако, внимание, мышление и исполнительные функции нарушаются уже в самом начале заболевания. Часто наблюдаются депрессия, апатия, отчужденность и раздражительность.
Суть исследования
Исследование проводилось на мышах и обезьянах, у которых была смоделирована болезнь Хантингтона. В ходе исследования новый препарат вводился животным однократно.
Данный препарат избирательно разрушает молекулярные сигналы, которые посылает мутантный ген, вызывая образование токсического белка.
Через месяц после однократного введения препарата животные стали двигаться лучше, а через два месяца у них восстановились двигательные функции. Также стоит отметить, что эти изменения сохранялись в течение 9 месяцев после введения препарата, несмотря на то, что образование токсического белка возобновилось.
Результаты
Учитывая, что болезнь Хантигтона начинается через несколько десятков лет после того, как стартует образование токсического белка, кратковременное лечение позволит получить длительный результат. Возможно, однократное введение препарата, подавляющего активность мутантного гена, обеспечит пациентам хорошее самочувствие даже после того, как ген снова станет активным.
Помимо того, что препарат улучшал двигательные функции и мышление, у мышей с тяжелой формой заболевания он также блокировал атрофию головного мозга и увеличивал продолжительность жизни.
Полученные данные имеют значение не только для болезни Хантингтона, но и для других нейродегенеративных заболеваний, которые развиваются в результате мутации гена и накопления белка, а также для некоторых злокачественных опухолей, в частности для глиобластомы.
